Algunos grupos de defensa, como la Asociación de Alzheimer, han criticó el requisito de registro, llamándolo una barrera innecesaria para el acceso. Pero los expertos médicos dicen que los programas de registro son comunes y fáciles de cumplir. Su preocupación es que el registro no comparará a los pacientes de Leqembi con otros, por lo que no podrá determinar si Leqembi retarda el deterioro cognitivo.
La aprobación de la FDA el jueves se basó en un gran ensayo que indicó que los pacientes que recibieron Leqembi se encogieron un 27% más lentamente durante 18 meses que los pacientes que recibieron un placebo. La diferencia entre los que recibieron el fármaco y el placebo fue pequeña: menos de medio punto, en una escala cognitiva de 18 puntos que evalúa funciones como la memoria y la resolución de problemas. Algunos expertos en la enfermedad de Alzheimer dicen que para que la desaceleración del declive sea clínicamente significativa o perceptible para los pacientes y sus familias, la diferencia entre los grupos debe ser de al menos un punto.
Los pacientes con Leqembi también declinaron más lentamente en tres medidas secundarias de cognición y función diaria, y los datos de biomarcadores fueron generalmente más fuertes para Leqembi que para el placebo. Todos estos pasos en la misma dirección refuerzan la idea de que el fármaco puede beneficiar a los pacientes, dicen los expertos.
Sin embargo, un informe sobre los datos, publicado en el New England Journal of Medicine y en coautoría con científicos de Eisai, concluyó que «se justifican ensayos más prolongados para determinar la eficacia y la seguridad».
Las preocupaciones de seguridad han sido alimentadas por informes de muerte de tres participantes de ensayos clínicos que experimentaron inflamación cerebral y hemorragia cerebral, dos de los cuales fueron tratados con anticoagulantes. Eisai dijo que no estaba claro si Leqembi contribuyó a sus muertes porque los pacientes tenían problemas médicos complejos.
«Tienes pequeños beneficios y cierto riesgo de eventos adversos graves, y eso tiene que equilibrarse», dijo el Dr. Lon Schneider, director del Centro de Enfermedad de Alzheimer de California en la Universidad del Sur de California, quien dijo que recetaría Leqembi para evaluar cuidadosamente pacientes
«Si fuera más efectivo, no estaríamos hablando tanto de los efectos secundarios porque veríamos un claro beneficio», dijo, y agregó: «Creo que mucha gente lo verá y dirá que no vale la pena. No. vale la pena, no vale la pena infusiones dos veces al mes.
